电子报英国《自然·医学》杂志16日在线发表的一项医学最新研究表明，基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统，这种病毒载体经过改造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解了胎鼠的脑部退化。
戈谢病是一种遗传病，常见症状包括肝脾肿大、骨骼易碎、骨痛、贫血、疲劳和易受挫伤。这些症状源于机体无法正常分解脂质，导致其堆积。一些轻度戈谢病可以在产后通过酶替代疗法加以治疗。但重度戈谢病目前无药可治，其会引发不可逆的早发性神经退行，且通常具有致命性，这种预后意味着必须尽早展开治疗。
而基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，达到治疗目的。此次，伦敦大学学院研究人员西蒙·瓦丁顿及其同事通过手术，将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统。这种经过改造的病毒载体重新广泛表达一种特殊编码基因，编码戈谢病患者所缺乏的一种酶。子宫内的小鼠接受这种治疗后，脑部退化有所缓解，存活期明显长于未接受治疗的小鼠。
自6月30日，京津冀三地卫生计生部门宣布首批六大类医疗耗材联合采购以来，三地已有800余家二级及以上公立医院同步实施联合采购，北京市120家医疗机构预计六类医用耗材采购价格平均下降15%以上。据悉，这是本市继医药分开综合改革后，今年启动的一项重点改革任务。
北京市卫计委最新通报，本市参加采购的120家二级及以上公立医院均已对临床所需品种进行了遴选和议价。截至昨天，采购平台上已完成订单金额1.3亿元，整体情况平稳有序，预计六大类医用耗材采购价格平均下降15%以上。
六大类品种医疗耗材主要有常见病多发病所需的心内血管支架类、心脏节律管理类、防粘连类、止血类、人工关节类和吻合器类。多年来，医疗耗材价格虚高一直令患者负担沉重，一场手术下来，大半费用往往都是医疗耗材。2016年数据显示，京津冀医疗器材类商品销售总额占到全国市场份额的13%。以往，医疗耗材生产厂商在京津冀采取不同价格政策，哪怕是同一品牌的心脏支架在三地价格各不相同;加之一些地区医疗机构仍有医疗耗材加成，采购使用监管过程中存在不正之风等，催高了医疗耗材价格。此外，耗材的采购也是医院与厂商之间“点对点”谈判，联合采购后，三地总体需求量比单家医院要高，具有明显的谈判优势。此次京津冀医用耗材联合采购的实施，为规范调整本市医疗服务项目价格腾出更多的费用空间，也将有助于进一步加强京津冀医疗卫生领域的协调联动。
目前，京津冀三地卫生计生部门已收集整理了三地医疗机构自2016年1月至2017年6月期间临床使用过的六大类相关产品，并找出每个品规最低价格，即“京津冀历史采购最低价”。三地800余家二级以上公立医院均可以“京津冀历史采购最低价”，进行采购目录中全部品种的网上采购。随着新采购耗材陆续进入临床使用，患者将逐步享受到优惠。(记者刘欢)
为了实现临床应用，研究团队还设法利用超声波，将类似的病毒载体引导递送至未出生的非人类灵长类动物大脑内。
研究人员表示，未来还需要开展进一步的研究，以确定病毒载体在目标动物生命周期内需要继续表达的程度，尤其是在非人类灵长类动物较大的神经中枢系统中。除此之外，这类基因疗法亦要求及早准确诊断出实验对象的产前疾病。(记者张梦然)
