近日，新区生物医药谷园区企业驯鹿生物宣布，美国食药监局授予其细胞治疗产品CT103A再生医学先进疗法资格和快速通道资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。
驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。
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公司现有10个在研品种处于不同研发阶段，本次斩获两项FDA资格认定的CT103A，正是其中进展最为迅速的候选产品。
多发性骨髓瘤，是血液系统第二大恶性肿瘤。CT103A作为一种针对B细胞成熟抗原的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价，CT103A具有强有力和快速的疗效，并有突出的体内持久存续性。
当前，驯鹿生物和信达生物正在合作研发CT103A针对复发/难治多发性骨髓瘤在中国的临床应用。CT103A已处于临床开发后期阶段，于2021年2月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗药物”品种。除多发性骨髓瘤外，CT103A新增扩展适应症抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请也已获国家药监局批准。
1月18日，驯鹿生物宣布完成近5亿元的C1轮融资，将用于产品管线的研发和临床推进以及核心产品的商业化运营。将真正解决临床痛点、具有市场竞争力的创新药物推向临床直至市场，为受试者开辟新的治疗道路，带来新的希望，驯鹿生物有志成为业界有影响力的创新药企。
关于再生医学先进疗法（RMAT）
再生医学先进疗法是美国在2016年12月“21世纪医疗法案”中的重要医疗政策。RMAT允许更快、更精简地批准再生医学产品，如细胞和基因疗法、组织工程产品和组合产品。要获得在研药物的RMAT资格，必须有初步的临床研究数据证明该药物在治疗、延迟、逆转或治愈严重或危及生命的疾病方面具有积极结果，有潜力解决美国未被满足的临床需求。
关于快速通道（FT）
快速通道允许企业和监管机构之间密切互动。这些互动为企业提供了缩短用于证明药物安全性和有效性所需临床试验周期的可能，并确保企业能够及时完整地准备所有必要的数据和文件，以满足监管审批的要求。对于获得快速通道资格的药物，可以分阶段滚动提交上市申请资料，而不用等到所有数据资料都完备时再提交上市申请，可以让监管机构提前动态审评上市资料。
素材来源 | 生命健康办、驯鹿生物
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